Potenzielle neue Behandlung für Demenz im Kindesalter
Forscher der Universität Würzburg suchen weiter nach Therapien für Demenz im Kindesalter.
Kinderdemenz, medizinisch als neuronale Ceroid-Lipofuszinose (NCL) bekannt, ist eine Erkrankung, die Kinder von ihren Eltern erben. Derzeit sind mehr als zehn Typen bekannt, die alle durch unterschiedliche genetische Mutationen verursacht werden. Bis heute gibt es keine Behandlungsmöglichkeiten für die Krankheit und jede Art ist tödlich. “Anfangssymptome sind Sehschwäche, gefolgt von epileptischen Anfällen, Blindheit, Taubheit, Demenz und frühem Tod.” Weltweit sind ca. 50.000 Kinder betroffen, weshalb die Erkrankung als seltene Erkrankung eingestuft wird.
An der Universität Würzburg (JMU) wurde vor einigen Jahren die Entdeckung gemacht, dass eine Entzündung des Gehirns die Erkrankung verschlimmern kann. Seit ihrer Entdeckung sind die Forscher der (JMU) auf der Suche nach einer Behandlung dieser Entzündungsreaktion. Sie haben verschiedene Behandlungsmethoden in Medikamentenstudien mit Mäusen getestet.
Die getesteten Medikamente sind Kombinationen aus Fingolimod und Teriflunomid. Diese Medikamente werden derzeit zur Behandlung von Multipler Sklerose, der häufigsten entzündlichen Erkrankung des zentralen Nervensystems, eingesetzt. In jedem Fall haben die Medikamente die Wirkung, die Veränderungen, die NCL im Gehirn vornimmt, zu reduzieren. Nach der Verabreichung der Medikamente treten weit weniger Muskelzuckungen auf, und der Netzhautabbau wird verlangsamt und ist weniger schwerwiegend als ohne die Verabreichung der Behandlung.
Medikamente gegen Multiple Sklerose könnten menschliche Fälle von Demenz im Kindesalter behandeln
Die neue Herausforderung für die Forscherinnen und Forscher der JMU bestand darin, zu erforschen, ob diese Effekte auch beim Menschen auftraten. Unsicher, ob die Entzündungsreaktion, die sie zuerst im Mausmodell der Krankheit entdeckt hatten, überhaupt bei menschlichen Patienten mit NCL auftrat, machten sie sich auf den Weg, weitere Informationen zu erhalten. Sie taten dies durch eine Autopsie der Gehirne von NCL-Patienten, die von der London Neurodegenerative Disease Brain Bank und Brains for Dementia Research zur Verfügung gestellt wurden.
Die gleiche Entzündungsreaktion wurde bei jedem beobachteten Patienten gefunden. Die Implikationen dieser Entdeckung eröffneten die Möglichkeit, dass die immunmodulierenden Wirkstoffkombinationen, die sie an Mäusen testeten, auch bei menschlichen Patienten wirken würden.
Eine der größten Hürden bei der Entwicklung neuer Medikamente ist die Finanzierung durch Pharmaunternehmen, und die Kosten sind extrem hoch. Bei NCL und anderen seltenen Erkrankungen ist die Zahl der Patienten so gering, dass die meisten Unternehmen aufgrund der finanziellen Entwicklungskosten, die gegen die Möglichkeit einer Rendite dieser Investition abgewogen werden, einfach nicht interessiert sind.
Die Ergebnisse dieser Forschung bieten eine vielversprechende Lösung für dieses Problem. Die Medikamente werden beim Menschen bereits bei Multipler Sklerose eingesetzt und die Nebenwirkungen sind bekannt. Bevor die Behandlung als praktikable Option vorangetrieben werden kann, sind zukünftige klinische Studien erforderlich, aber die Forscher der JMU sind der Sache verpflichtet.
